Ein internationales Team unter Ko-Leitung des Berlin Institute of Health (BIH) und der Charité – Universitätsmedizin Berlin hat eine klinische Studie veröffentlicht, in der sich eine Kombination von drei Wirkstoffen als hochwirksam zur Behandlung von Mukoviszidose erwies: Die neue Therapie führte bei Patient*innen, deren Erkrankung durch den häufigsten Gendefekt F508del hervorgerufen wird, zu einer spürbaren Verbesserung der Lungenfunktion und Lebensqualität. Da die Behandlung nicht auf die Symptome der Mukoviszidose, sondern die zugrundeliegende Fehlfunktion abzielt, könnte ihr frühzeitiger Einsatz bei Kindern in Zukunft möglicherweise den Ausbruch der Krankheit verhindern. Erschienen ist die Studie im New England Journal of Medicine*.
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