14. Oktober 2019. Erbliche Muskelerkrankungen führen erst zum Muskelverlust und schließlich zum Tod. Eine ursächliche Therapie gibt es nicht, nur die Physiotherapie verschafft den Patient*innen Linderung. Am MDC und an der Charité entwickeln Forscher*innen um Simone Spuler eine Gentherapie, bei der sie das defekte Gen in körpereigenen Muskelstammzellen gegen eine gesunde Kopie austauschen. Die reparierten Stammzellen geben sie den Patient*innen zurück. Dort sollen sie neue Muskelfasern bilden.
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